癌王治疗重大突破,研发药企股价大涨
胰腺癌,因为早期难以发现,以及死亡率极高,被公认为"癌王"。
胰腺癌 创新药
Daraxonrasib(也称为 RMC-6236)
是 Revolution Medicines(创新医疗) 开发的突破性药物,
该公司的纳斯达克股价,从1月份的 79美元 涨到 163美元。最近十二个月,该公司股价翻了三倍。
该公司由医疗保健领域的
风投巨头 Third Rock Ventures 发起并注资,共同创始人包括:
行业高管 Mark A. Goldsmith 博士(担任董事长兼首席执行官)、David Pompliano 博士、以及 Alexis Borisy。
该公司研发的 Daraxonrasib(也称为 RMC-6236)
正在重塑
侵袭性 RAS 驱动型癌症
的治疗格局。
该药物在临床试验中
取得了前所未有的成功,尤其是针对
转移性 胰腺导管腺癌(mPDAC)的治疗——这是一种致死率极高
且极难治疗的恶性肿瘤。
## 为何称之为突破?
最近四十多年来,突变的 KRAS 基因一直被药学界视为
完全“不可成药”的靶点。
该基因就像一个卡在“开启”位置无法动弹、出了故障的电灯开关,导致细胞失控生长。
该基因的蛋白质表面异常光滑,使常规药物无法找到结合位点。
Daraxonrasib 通过充当“分子胶”,巧妙解决了这一难题。
它首先与一种在细胞内含量丰富的蛋白质——亲环蛋白 A(cyclophilin A)结合,两者形成复合物后,能成功锁定处于活跃状态的“RAS(ON)”蛋白,有效地给它戴上“口套”,从而阻断肿瘤的生长信号。
## 临床试验结果:令人振奋
在一项评估 500 名既往接受过治疗的转移性胰腺癌患者的
关键性国际 3 期试验(RASolute 302)中,
Daraxonrasib 与标准化疗
相比:
* **生存期翻倍:
使用 Daraxonrasib 治疗的患者,中位总生存期为 13.2 个月,而接受化疗的患者仅为 6.7 个月。
* **延缓疾病进展:
患者的
中位 "无进展" 生存期为 7.2 个月,而化疗组为 3.6 个月。
* **降低风险:
该药物将总体死亡风险
降低了 60%
* **耐受性良好:
仅 1.2% 的患者
因副作用而不得不停止服用 Daraxonrasib,相比之下,化疗组为 11.2%
##该药物的亮点:
* **多靶点选择性:
与仅针对单一特定突变(如 KRAS G12C)的早期 KRAS 药物不同,daraxonrasib 具有多靶点选择性。
它能够抑制多种 KRAS 突变变体(如 G12D、G12V、G12R 等),因此适用于 90% 以上的胰腺癌患者。
* **副作用可控:**
由于它属于靶向疗法,而非化疗那种“一刀切”式的细胞毒性疗法,患者不会出现脱发或血细胞计数降至危险水平的情况。
常见的副作用包括皮疹(有时可能较严重)、腹泻、恶心、疲劳和口腔溃疡。
## 何时获批上市?
米国食药监局 (FDA) 已授予 daraxonrasib “突破性疗法认定” 和“孤儿药认定”。
为加快其临床应用进程,FDA 将该药纳入了
"局长级 国家优先权 凭证试点计划",以加速最终审批流程。
尽管预计要到 2026 年晚些时候
才能获得全面批准上市,但 FDA 已经启动“扩增使用计划”(Expanded Access Program, EAP)。
该计划允许肿瘤科医生直接向 Revolution Medicines(创新医疗)
提出申请,为那些
已穷尽化疗方案 且符合条件的患者
申请该药物。
目前,该公司正在进行的临床试验
还在积极评估 daraxonrasib 治疗
非小细胞肺癌 (NSCLC) 和结直肠癌的疗效,同时也在探索将其与
免疫疗法 联合使用,以防止肿瘤产生
长期耐药性。
乔布斯 死于胰腺癌 千万别得 夏虫不可语冰 发表于 2026-6-6 15:29
千万别得
呵呵,就像抽奖,全靠运气
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